Anne-Marie Demoucelle a récemment rencontré Katharina Klapper, consultante indépendante spécialisée dans la recherche avancée et le développement clinique. Katharina a travaillé aussi bien dans le secteur privé que dans le secteur associatif, notamment pendant plusieurs années au sein de la société biopharmaceutique internationale UCB et à la Fondation Michael J. Fox. Elle apporte un éclairage précieux sur l'état actuel de la recherche sur la maladie de Parkinson et sur ses perspectives d'avenir.
Au cours de sa conversation avec Anne-Marie, Katharina a mis en avant certaines des principales raisons d’être optimiste quant à l’avenir de la recherche sur la maladie de Parkinson :
- plus de 170 traitements en cours de développement,
- des essais cliniques mieux conçus et plus ciblés,
- de meilleurs outils pour mesurer les changements réels,
- des améliorations au quotidien grâce aux outils numériques.
Prendre de l'ampleur
Katharina a souligné que l'un des aspects les plus marquants de la recherche sur la maladie de Parkinson ces derniers temps est l'intensité même de cette activité.
Compared with previous years, 2025 brought a more diverse and dynamic therapeutic landscape, with many approaches being explored at once to address different symptoms, stages, and biological pathways. She also noted there are a significant number of potential disease-modifying treatments that have reached the clinical trial stage of research and development.
“Of the around 170 treatments undergoing clinical testing today, half are targeting the underlying biology of Parkinson’s – meaning the processes inside the brain that drive the condition, not just the symptoms.
Un traitement potentiel qui suscite un vif intérêt est le prasinezumab, une thérapie ciblant l’alpha-synucléine, pour laquelle le laboratoire pharmaceutique international Roche a décidé de passer à la phase 3 des essais cliniques après des résultats encourageants obtenus lors de la phase 2 en 2025. L’alpha-synucléine est une protéine qui s’accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie de Parkinson, et trouver un moyen de mieux la réguler est considéré comme une option thérapeutique potentielle importante.
“ En cas de succès, ce traitement pourrait devenir l’un des premiers médicaments modificateurs de la maladie mis à la disposition des patients ”, Katharina a expliqué.
She noted that other alpha-synuclein programmes advanced as well in 2025, and that results from trials focusing on genetic forms of Parkinson’s – particularly those linked to gene variants LRRK2 and GBA1 genes – are expected in 2026, including Denali/Biogen’s LRRK2 programme and BIAL’s GBA programme. Genetic variations such as LRRK2 and GBA1 can influence risk or progression of Parkinson’s disease. There are more clinical trials targeting these genes but genetic testing remains a personal choice and is not yet part of routine clinical practice.
Interestingly, some treatments designed for genetic forms are also being tested in idiopathic Parkinson’s (Parkinson’s without a known genetic cause). “Les chercheurs estiment que certaines approches pourraient également être bénéfiques pour les personnes ne présentant pas de mutations connues”, explique-t-elle.
À mesure que nos connaissances scientifiques s'approfondissent, des traitements plus personnalisés pourraient voir le jour.
Des essais cliniques mieux conçus et plus ciblés
Les efforts visant à améliorer les traitements existants destinés aux stades précoces comme aux stades plus avancés de la maladie de Parkinson se poursuivront en 2026, a déclaré Katharina. Il s’agira notamment d’identifier les groupes de patients adaptés à chaque traitement, de choisir des critères d’évaluation [résultats] qui reflètent ce qui importe le plus aux patients, et d’améliorer à la fois les traitements symptomatiques et les options chirurgicales.
Katharina emphasized that, while disease-modifying therapies attract much attention, important improvements continue to be made in symptomatic treatment. This includes: better delivery systems for dopamine-based therapy, extended-release formulations, and more stable symptom control to reduce daily fluctuations.
In surgical care, she added, newer, ’adaptive Deep Brain Stimulation’ allows real-time adjustments tailored to each patient, while ‘Focused Ultrasound’ is being increasingly used as a non-invasive option for certain motor symptoms.
Des essais cliniques plus efficaces, de meilleurs outils et une évaluation des éléments qui comptent vraiment
Katharina a identifié plusieurs facteurs à l'origine de l'essor de la recherche sur la maladie de Parkinson, notamment :
- une meilleure compréhension de la biologie de la maladie, et
- de meilleurs outils permettant d'évaluer si un traitement a un effet significatif, notamment grâce à un recours plus large aux biomarqueurs.
Un biomarqueur est un signe mesurable d'un processus biologique – par exemple, un profil protéique qui aide les chercheurs à comprendre ce qui se passe dans le cerveau. Le test d'amplification par ensemencement de l'alpha-synucléine est l'un de ces outils, et il est aujourd'hui de plus en plus utilisé dans la recherche clinique.
Katharina a fait remarquer que les essais cliniques visant à ralentir la progression de la maladie de Parkinson se concentrent souvent sur les personnes se trouvant aux premiers stades de la maladie. “ Au stade précoce de la maladie de Parkinson, les changements peuvent être très subtils ; c’est pourquoi les chercheurs ont besoin d’outils plus sensibles pour déterminer si un traitement est efficace ”, a-t-elle souligné. Cela peut inclure des appareils portables numériques capables de détecter de légers changements dans les mouvements ou le sommeil, ainsi que des méthodes permettant de relier les signaux biologiques aux signes cliniques.
Katharina emphasized that new tools need to be approved by regulatory authorities in order to be accepted as proof that a therapy is working. They are currently being assessed within the context of research and are not yet used in routine clinical care. Progress is happening albeit carefully, step by step.
Les outils numériques et la vie quotidienne : des avancées significatives aujourd’hui
Les avancées dans la recherche sur les traitements sont certes importantes, mais il convient également de noter que des progrès sont réalisés dans le développement et le perfectionnement d’outils facilitant la vie quotidienne. “” On observe des avancées impressionnantes dans le domaine de la santé numérique qui favorisent l'autogestion »,” a fait remarquer Katharina.
En voici quelques exemples :
- appareils portables permettant de suivre la mobilité ou le sommeil,
- des applications proposant des services d'orthophonie ou de kinésithérapie à domicile,
- outils d'entraînement cognitif,
- les plateformes de thérapie par la musique, et
- des modèles de prise en charge qui permettent d'apporter un accompagnement interdisciplinaire au domicile des personnes.
Elle met en avant le Guide technologique de Parkinson’s UK, which helps people compare devices and apps through real patient reviews: a valuable way to reduce overwhelm and support informed decisions. These digital tools also help clinicians and empower individuals to take an active role in their care.
Regard vers l'avenir : pourquoi garder espoir ?
Pour Katharina, l'espoir naît à la fois des progrès scientifiques et de la diversité des approches : “Nous avons plusieurs occasions de but – et c'est la bonne stratégie. La maladie de Parkinson ne se manifeste pas de la même manière chez tout le monde.”
Elle trouve du réconfort dans :
- la diversité des programmes entrant en phase avancée d'essais cliniques,
- poursuivre les efforts visant à remédier à ces symptômes préoccupants,
- des approches non conventionnelles telles que la thérapie cellulaire,
- une meilleure prise en compte de l'avis des patients dans la recherche,
- et un nouvel élan dans le domaine de la recherche en général.
“C'est un long chemin à parcourir, mais le secteur évolue dans la bonne direction.”
