Anne-Marie Demoucelle a récemment rencontré Katharina Klapper, consultante indépendante spécialisée dans la recherche avancée et le développement clinique. Katharina a travaillé aussi bien dans le secteur privé que dans le secteur associatif, notamment pendant plusieurs années au sein de la société biopharmaceutique internationale UCB et à la Fondation Michael J. Fox. Elle apporte un éclairage précieux sur l'état actuel de la recherche sur la maladie de Parkinson et sur ses perspectives d'avenir.
Au cours de sa conversation avec Anne-Marie, Katharina a mis en avant certaines des principales raisons d’être optimiste quant à l’avenir de la recherche sur la maladie de Parkinson :
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- plus de 170 traitements en cours de développement,
- des essais cliniques mieux conçus et plus ciblés,
- de meilleurs outils pour mesurer les changements réels,
- des améliorations au quotidien grâce aux outils numériques.
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Prendre de l'ampleur
Katharina a souligné que l'un des aspects les plus marquants de la recherche sur la maladie de Parkinson ces derniers temps est l'intensité même de cette activité.
Par rapport aux années précédentes, l'année 2025 a vu émerger un paysage thérapeutique plus diversifié et plus dynamique, avec de nombreuses approches explorées simultanément pour traiter différents symptômes, stades et voies biologiques. Elle a également souligné qu'un nombre important de traitements potentiellement modificateurs de la maladie avaient atteint le stade des essais cliniques dans le cadre de la recherche et du développement.
“ Sur les quelque 170 traitements actuellement à l'étude dans le cadre d'essais cliniques, la moitié cible les mécanismes biologiques sous-jacents de la maladie de Parkinson, c'est-à-dire les processus cérébraux à l'origine de la maladie, et non pas seulement ses symptômes. ».
Un traitement potentiel qui suscite un vif intérêt est le prasinezumab, une thérapie ciblant l’alpha-synucléine, pour laquelle le laboratoire pharmaceutique international Roche a décidé de passer à la phase 3 des essais cliniques après des résultats encourageants obtenus lors de la phase 2 en 2025. L’alpha-synucléine est une protéine qui s’accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie de Parkinson, et trouver un moyen de mieux la réguler est considéré comme une option thérapeutique potentielle importante.
“ En cas de succès, ce traitement pourrait devenir l’un des premiers médicaments modificateurs de la maladie mis à la disposition des patients ”, Katharina a expliqué.
Elle a souligné que d’autres programmes consacrés à l’alpha-synucléine avaient également progressé en 2025, et que les résultats des essais cliniques portant sur les formes génétiques de la maladie de Parkinson – en particulier celles liées aux variants des gènes LRRK2 et GBA1 – sont attendus en 2026, notamment ceux du programme LRRK2 de Denali/Biogen et du programme GBA de BIAL. Les variations génétiques telles que celles des gènes LRRK2 et GBA1 peuvent influencer le risque ou la progression de la maladie de Parkinson. Il existe d’autres essais cliniques ciblant ces gènes, mais le dépistage génétique reste un choix personnel et ne fait pas encore partie de la pratique clinique courante.
Il est intéressant de noter que certains traitements conçus pour les formes génétiques sont également testés dans le cadre de la maladie de Parkinson idiopathique (c'est-à-dire sans cause génétique connue). “Les chercheurs estiment que certaines approches pourraient également être bénéfiques pour les personnes ne présentant pas de mutations connues”, explique-t-elle.
À mesure que nos connaissances scientifiques s'approfondissent, des traitements plus personnalisés pourraient voir le jour.
Des essais cliniques mieux conçus et plus ciblés
Les efforts visant à améliorer les traitements existants destinés aux stades précoces comme aux stades plus avancés de la maladie de Parkinson se poursuivront en 2026, a déclaré Katharina. Il s’agira notamment d’identifier les groupes de patients adaptés à chaque traitement, de choisir des critères d’évaluation [résultats] qui reflètent ce qui importe le plus aux patients, et d’améliorer à la fois les traitements symptomatiques et les options chirurgicales.
Katharina a souligné que, si les traitements modificateurs de la maladie suscitent beaucoup d'intérêt, des progrès importants continuent d'être réalisés dans le domaine du traitement symptomatique. Cela inclut notamment : de meilleurs systèmes d'administration pour les traitements à base de dopamine, des formulations à libération prolongée et un contrôle plus stable des symptômes afin de réduire les fluctuations quotidiennes.
Dans le domaine des soins chirurgicaux, a-t-elle ajouté, la nouvelle ’ stimulation cérébrale profonde adaptative ’ permet des ajustements en temps réel adaptés à chaque patient, tandis que les ‘ ultrasons focalisés ’ sont de plus en plus utilisés comme option non invasive pour certains symptômes moteurs.
Des essais cliniques plus efficaces, de meilleurs outils et une évaluation des éléments qui comptent vraiment
Katharina a identifié plusieurs facteurs à l'origine de l'essor de la recherche sur la maladie de Parkinson, notamment :
- une meilleure compréhension de la biologie de la maladie, et
- de meilleurs outils permettant d'évaluer si un traitement a un effet significatif, notamment grâce à un recours plus large aux biomarqueurs.
Un biomarqueur est un signe mesurable d'un processus biologique – par exemple, un profil protéique qui aide les chercheurs à comprendre ce qui se passe dans le cerveau. Le test d'amplification par ensemencement de l'alpha-synucléine est l'un de ces outils, et il est aujourd'hui de plus en plus utilisé dans la recherche clinique.
Katharina a fait remarquer que les essais cliniques visant à ralentir la progression de la maladie de Parkinson se concentrent souvent sur les personnes se trouvant aux premiers stades de la maladie. “ Au stade précoce de la maladie de Parkinson, les changements peuvent être très subtils ; c’est pourquoi les chercheurs ont besoin d’outils plus sensibles pour déterminer si un traitement est efficace ”, a-t-elle souligné. Cela peut inclure des appareils portables numériques capables de détecter de légers changements dans les mouvements ou le sommeil, ainsi que des méthodes permettant de relier les signaux biologiques aux signes cliniques.
Katharina a souligné que les nouveaux outils doivent être approuvés par les autorités réglementaires pour pouvoir être considérés comme une preuve de l'efficacité d'un traitement. Ils font actuellement l'objet d'évaluations dans le cadre de la recherche et ne sont pas encore utilisés dans la pratique clinique courante. Des progrès sont réalisés, bien que de manière prudente, étape par étape.
Les outils numériques et la vie quotidienne : des avancées significatives aujourd’hui
Les avancées dans la recherche sur les traitements sont certes importantes, mais il convient également de noter que des progrès sont réalisés dans le développement et le perfectionnement d’outils facilitant la vie quotidienne. “” On observe des avancées impressionnantes dans le domaine de la santé numérique qui favorisent l'autogestion »,” a fait remarquer Katharina.
En voici quelques exemples :
- appareils portables permettant de suivre la mobilité ou le sommeil,
- des applications proposant des services d'orthophonie ou de kinésithérapie à domicile,
- outils d'entraînement cognitif,
- les plateformes de thérapie par la musique, et
- des modèles de prise en charge qui permettent d'apporter un accompagnement interdisciplinaire au domicile des personnes.
Elle met en avant le Guide technologique de Parkinson’s UK, qui permet aux utilisateurs de comparer des appareils et des applications grâce à des avis réels de patients : un moyen précieux de réduire le sentiment de désorientation et de favoriser la prise de décisions éclairées. Ces outils numériques aident également les professionnels de santé et permettent aux patients de jouer un rôle actif dans la prise en charge de leur santé.
Regard vers l'avenir : pourquoi garder espoir ?
Pour Katharina, l'espoir naît à la fois des progrès scientifiques et de la diversité des approches : “Nous avons plusieurs occasions de but – et c'est la bonne stratégie. La maladie de Parkinson ne se manifeste pas de la même manière chez tout le monde.”
Elle trouve du réconfort dans :
- la diversité des programmes entrant en phase avancée d'essais cliniques,
- poursuivre les efforts visant à remédier à ces symptômes préoccupants,
- des approches non conventionnelles telles que la thérapie cellulaire,
- une meilleure prise en compte de l'avis des patients dans la recherche,
- et un nouvel élan dans le domaine de la recherche en général.
“C'est un long chemin à parcourir, mais le secteur évolue dans la bonne direction.”
