Cet article a été traduit à l'aide de Deepl. Nous vous prions de bien vouloir nous excuser pour les éventuelles erreurs ou formulations étranges.
Le Demoucelle Parkinson Charity a décidé de soutenir un projet de recherche préclinique visant à tester la capacité de petites molécules à réduire l'accumulation d'alpha-synucléine dans le cerveau de souris, et ainsi à stopper ou retarder la progression de la maladie de Parkinson. Si tout se passe bien au cours de cette phase de recherche, les essais cliniques de ces molécules chez l’homme pourraient débuter en 2025.
Le Demoucelle Parkinson Charity collabore avec la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson afin de soutenir cette étude.
Pour plus d'informations sur cette étude, veuillez cliquer sur ce lien ou lire le texte ci-dessous.
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Justification de l'étude : L’autophagie est un processus par lequel les cellules éliminent les composants cellulaires endommagés ou défectueux. Des données récentes indiquent que des anomalies de l’autophagie constituent une caractéristique de la maladie de Parkinson (MP) ; une autophagie altérée pourrait favoriser l’accumulation d’agrégats d’alpha-synucléine dans les neurones, entraînant une neurodégénérescence. Le renforcement de l’autophagie réduit la gravité de la maladie dans les modèles animaux précliniques de la MP et présente donc un potentiel thérapeutique pour modifier la progression de la maladie. C’est pourquoi nous développons des petites molécules capables de stimuler l’autophagie. Ces nouveaux composés devraient réduire l’accumulation d’alpha-synucléine, améliorer la fonction motrice et ralentir la progression de la maladie.
Hypothèse : Notre objectif est de démontrer que nos composés permettront de réduire l'accumulation d'alpha-synucléine dans le système nerveux et d'améliorer les symptômes moteurs et non moteurs, ralentissant ainsi efficacement la progression de la maladie dans un modèle préclinique murin de la maladie de Parkinson.
Conception de l'étude : Nous utiliserons des souris transgéniques capables de produire la protéine alpha-synucléine humaine dans leur système nerveux ; ces animaux présentent des symptômes moteurs et non moteurs similaires à ceux observés chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Nous traiterons ces souris avec notre composé pendant deux mois, puis nous déterminerons si le traitement a eu des effets bénéfiques sur leur santé. Cette évaluation sera réalisée à l'aide de tests moteurs et comportementaux, ainsi qu'en mesurant les taux d'alpha-synucléine dans le système nerveux.
Conséquences sur le diagnostic et le traitement de la maladie de Parkinson : Les traitements actuellement disponibles contre la maladie de Parkinson ne font que soulager les symptômes, sans empêcher les lésions neuronales qui se produisent dans le cerveau. Stimuler l'autophagie dès les premiers stades de la maladie pourrait permettre de protéger les neurones et, espérons-le, d'enrayer ou de retarder la progression de la maladie.
Prochaines étapes de développement : Parallèlement à ce projet, nous menons d’autres expériences sur d’autres modèles cellulaires et précliniques de la maladie de Parkinson ; il s’agit notamment d’études de sécurité et de toxicologie chez l’animal, qui constituent une condition préalable au lancement d’essais cliniques chez l’homme. En cas de succès, nous espérons lancer le premier essai clinique en 2025.
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