Geplaatst door Rachel Dolhun, arts,
Dit artikel is vertaald met behulp van Deepl. Onze excuses voor eventuele fouten of vreemd klinkende zinnen.
Gentherapie is een veelbesproken onderwerp bij de ziekte van Parkinson. Onderzoekers testen deze nieuwe aanpak momenteel in klinische studies bij mensen met Parkinson in het midden- tot eindstadium. Deze therapieën zijn bedoeld om bewegingssymptomen (trillen, traagheid, stijfheid) te behandelen, de behoefte aan levodopa te verminderen en daarmee mogelijke complicaties van de medicatie (zoals dyskinesie — onwillekeurige, ongecontroleerde bewegingen) te beperken.
Het doel van gentherapie is om meer hersencellen het vermogen te geven om dopamine aan te maken, de neurotransmitter die bij de ziekte van Parkinson ontbreekt. Gentherapie voorziet cellen van de mechanismen (eiwitten of enzymen) om dopamine aan te maken. Eén enzym, AADC, is verantwoordelijk voor de omzetting van levodopa in dopamine. Naarmate de ziekte vordert, is er minder AADC beschikbaar, waardoor mensen ondanks levodopa steeds vaker last kunnen krijgen van “off”-periodes (momenten waarop de symptomen terugkeren omdat de medicatie niet goed werkt).
Voyager Therapeutics test een behandeling waarbij AADC via een eenmalige chirurgische ingreep rechtstreeks in de hersenen wordt toegediend. Met steun van MJFF, Fase I Uit onderzoeken bleek dat de gentherapie veilig was en goed werd verdragen gedurende een periode van maximaal drie jaar bij 15 mensen die gemiddeld al 10 jaar aan de ziekte van Parkinson leden. Hoewel het onderzoek niet was opgezet om de werkzaamheid aan te tonen, leverde het wel aanwijzingen op dat ook de bewegingssymptomen van de deelnemers verbeterden. Op basis van deze gegevens werft Voyager nu deelnemers voor een grotere, multicenter Fase II-onderzoek met placebocontrole om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling verder te beoordelen.
Axovant Sciences test een andere vorm van gentherapie waarbij de genetische instructies voor de aanmaak van dopamine via een eenmalige chirurgische ingreep in hersencellen worden ingebracht. De fase I/II-studie heeft tot doel de veiligheid en verdraagbaarheid van de therapie te beoordelen bij 30 mensen met de ziekte van Parkinson.
Dit soort gentherapieën zou de behandelingsmogelijkheden voor de symptomen van de ziekte van Parkinson kunnen uitbreiden, vooral naarmate de ziekte vordert. Maar net als alle andere beschikbare behandelingen vertragen of stoppen ze het ziekteverloop niet. De eerste resultaten zijn veelbelovend, maar onderzoekers moeten de veiligheid en werkzaamheid op langere termijn evalueren, evenals de optimale dosering en de toedieningslocaties in de hersenen.
Bron: https://www.michaeljfox.org/foundation/news-detail.php?ask-the-md-gene-therapy-for-parkinson
